反義寡核酸（antisense oligonucleotides）已被使用做為治療疾病的藥物，下列何者不是其可達成的作用機制？

題目

反義寡核酸（antisense oligonucleotides）已被使用做為治療疾病的藥物，下列何者不是其可達成的作用機制？ A. 影響核糖核酸剪切（RNA splicing） B. 造成核糖核酸序列突變（RNA sequence mutation） C. 導致信使核糖核酸降解（mRNA degradation） D. 影響蛋白質轉譯效率（translation efficiency）

官方答案

• 答案：B. 造成核糖核酸序列突變（RNA sequence mutation）

解析

反義寡核酸（ASO）與標的 mRNA 互補配對後，可透過 RNase H 招募切割，造成 mRNA 降解（C）；或以空間阻礙阻擋核糖體，降低轉譯效率（D）；亦可遮蔽 splice site 改變 RNA 剪切（A，例如治療脊髓性肌肉萎縮症的 nusinersen）。ASO 只影響基因表現量與轉錄後加工，不會改變標的 RNA 的鹼基序列，因此不會造成 RNA 序列突變（B）；序列突變屬於致突變劑或基因編輯的作用層次。故選 B。

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官方資料

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