先天性夜盲症之基因療法產品voretigene neparvovec-rzyl，所使用之基因載體為何？

題目

先天性夜盲症之基因療法產品voretigene neparvovec-rzyl，所使用之基因載體為何？ A. clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR） B. viral vector C. zinc finger nuclease（ZFN） D. transcription activator-like effector nuclease（TALEN）

官方答案

• 答案：B. viral vector

解析

Voretigene neparvovec-rzyl 使用重組腺相關病毒（AAV2）作為基因載體，把正常的 RPE65 基因送入視網膜色素上皮細胞，用於治療 RPE65 突變造成的遺傳性視網膜失養症，屬於基因遞送（gene addition）療法。CRISPR、ZFN 與 TALEN 都是基因編輯用的核酸酶工具，作用在切割或修改 DNA，並非本品的載體。故選 viral vector。

AI 參考解析（推得答案已與官方答案比對一致），非官方公告內容，僅供備考參考。

官方資料

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